附件 1 ：

药物临床试验数据递交指导原则

（试行）

2020 年 7 月

一、背景与目的

二、临床试验数据相关资料及其说明

（一）原始数据库

（二）分析数据库

（三）数据说明文件

（四）数据审阅说明

（五）注释病例报告表

（六）程序代码

三、临床试验数据相关资料的格式

（一）便携文档格式

（二）可扩展标记语言格式

（三）纯文本格式

（四）研究数据传输格式

（五）数据集拆分

（六）数据集名称、变量名称及变量长度

（七）数据集标签及变量标签

四、其它相关事项

（一）试验数据的可追溯性

（二）电子通用技术文档下的数据文件

（三）外文数据库

（四）与监管机构的沟通

五、参考文献

附录 1：常用原始数据集

附录 2：研究标签文件

附录 3：文件夹结构

附录 4：词汇表

附录 5：中英文词汇对照

一、背景与目的

药物临床试验数据是申办方向监管机构递交的重要资料之 一，对于监管机构和申办方来说都是宝贵的资源。规范地收集、 整理、分析和呈现临床试验数据对于提高药物临床研发的效率 和质量、缩短审评时间具有重要的作用，并且有利于药品全生 命周期管理，促进研发或监管的信息互通或共享。

申办方递交的临床试验数据若不遵循一定的规范，熟悉和 理解数据结构及内容将占用大量的审评资源。某些情况下，申 办方或监管机构可能需要针对多来源的临床试验数据进行汇总 分析，如果数据没有规范化，整合利用也几乎难以实现。

临床试验数据相关的申报资料通常包括数据库及其相应的 数据说明文件、数据审阅说明、程序代码和注释病例报告表 （annotated Case Report Form，aCRF）。本指导原则主要对临 床试验数据递交的内容及格式提出具体要求，旨在指导申办方 规范递交临床试验数据及相关资料，同时有助于数据管理、统 计分析等相关从业人员更好地开展临床试验中的相关工作。

本指导原则主要适用于以支持药品注册上市为目的的关键 性临床试验，也可供以非注册为目的的临床试验参考使用。本指导原则基于国际监管机构数据递交要求以及国内现状制定， 申办方应基于本指导原则要求准备相关资料。鼓励申办方参照 临床数据交换标准协会（Clinical Data Interchange Standards Consortium，CDISC）标准递交临床试验数据及相关的申报资 料。随着临床试验数据标准的发展以及对其认识与实践的提高， 本指导原则会酌情修订完善。

二、临床试验数据相关资料及其说明

（一）原始数据库

原始数据库通常包含从病例报告表和外部文件中直接收集 的原始数据，还可能包含极少量的衍生数据，如序号。原始数 据库中的缺失数据不应进行填补。为满足数据递交的要求，直 接收集的数据可能需要进行必要的标准化或编码，例如调整数 据库中数据集名称/标签/结构、数据集中变量名称/标签，或在 适用的情况下对变量值进行标准化编码，如监管活动医学词典 （Medical Dictionary for Regulatory Activities，MedDRA）等。如果申办方参照 CDISC 标准递交数据，则可将原始数据标准 模型（Study Data Tabulation Model，SDTM）数据库视为原始数据库。

原始数据库通常包含多个原始数据集，原始数据集应按主 题进行组织并命名，数据集通常以两个英文字母组成的代码命名，如人口学（dm）、不良事件（ae）、实验室检查（lb）等 数据集。临床试验中常见的原始数据集命名详见附录 1。

所有递交的原始数据集必须包含研究标识符（STUDYID） 变量；反映各受试者观测结果的数据集（如附录 1 中的 dm、 ae、lb 等数据集）中还必须包含受试者唯一标识符（USUBJID） 变量；另外，受试者标识符（SUBJID）变量必须包含在 dm 数据集中。常用到的标识符举例说明如下：

研究标识符：变量名为 STUDYID，字符型，研究的唯一 标识符，即研究编号。

受试者唯一标识符：变量名为 USUBJID，字符型，每一 受试者在同一产品的整个试验申请（包含多个临床研究）过程 中应当赋予相同的唯一标识符。在所有数据集（包括原始数据 集与分析数据集）中，同一个受试者应当有完全相同